脊髓性肌萎縮癥(SMA)特效治療藥物諾西那生鈉于今年1月1日進入新版醫保目錄。3月16日，重慶兩名SMA成人患者分別在重醫附一院和大坪醫院，接受了腰穿鞘內注射諾西那生鈉治療，成為重慶首批享受該病種“天價藥”降費進醫保實惠的患者。

據介紹，SMA是一種神經系統遺傳病，主要表現為進行性肌肉萎縮和無力，進而出現吞咽、呼吸功能的喪失，是2019年國家頒布的首批罕見病之一。新生兒發病率約為1/6000—1/10000。

37歲的王晶(化名)是SMA患者，在重醫附一院接受了腰穿鞘內注射諾西那生鈉治療。自出生起，她就一直不能獨立站立和行走。從23歲起，她肌肉萎縮加重，洗漱、進食、書寫等日常生活也受到嚴重影響。

在大坪醫院接受治療的患者今年18歲，是從12歲開始出現癥狀，2018年被確診為SMA。

諾西那生鈉由渤健公司研發、生產，是全球首個SMA精準靶向治療藥物，于2016年12月23日首次在美國獲批，2019年2月在中國獲批上市。但其一針近70萬元的價格，加上此前未納入醫保，讓很多患者望而止步，成為“天價藥”。

為何價格會這么高?重醫附一院神經內科副主任肖飛說，因為SMA是罕見病，與普通藥物不同的是，罕見病病人數量少，愿意投入資金研發的企業也少，藥物研發進展緩慢，而為了收回研發成本，定價較高。

“我們一直都在等降價的那一天，終于等到了!”當聽到諾西那生鈉納入醫保的消息后，王晶的母親喜極而泣。

2021年12月，國家醫保局公布了74種新藥進醫保，諾西那生鈉注射液位列其中。經過8輪“靈魂砍價”，該藥品降價到每針3.3萬元，并進入新版醫保藥品目錄，從今年1月1日開始執行。

“這種藥只能采用腰穿鞘內給藥，因為存活到成年期的SMA患者大多存在嚴重的脊柱畸形，所以腰椎穿刺難度極大。”肖飛說，經過神經內科、麻醉科的通力合作，在床旁超聲引導下，經過數次嘗試，最終成功穿刺。.

大坪醫院神經內科副主任醫師陳陽說，已有多位SMA患者聯系醫院準備接受諾西那生鈉治療。 (記者 李珩)