諾西那生鈉注射液，這種藥大多數(shù)人可能根本沒聽說過，但對(duì)于罕見病脊髓性肌萎縮癥（SMA）患者來說，它是不折不扣的救命藥，只是價(jià)格曾經(jīng)一度高達(dá)每瓶70萬元。

但就在近日，諾西那生鈉注射液正式納入醫(yī)保目錄，價(jià)格只要3萬多。

消息一出，不少患者家屬都難掩激動(dòng)之情：“哭了，終于等到了。”“孩子有救了。”“我激動(dòng)地老掉淚，孩子的病真治得起了。”

這是怎么做到的？

據(jù)悉，諾西那生鈉注射液由渤健公司研制，2019年2月獲得國家藥監(jiān)局批準(zhǔn)，成為中國首個(gè)治療SMA的藥物，上市初期定價(jià)高達(dá)69.97萬元，今年年初降到55萬元，但依然是絕大多數(shù)患者可望而不可及的。

去年8月，廣東一位SMA患者的母親曾向國家藥品監(jiān)督管理局提交信息公開申請(qǐng)，希望了解添加諾西那生鈉注射液的采購方式和國內(nèi)定價(jià)依據(jù)。

國家醫(yī)保局回復(fù)說，諾西那生鈉注射液的價(jià)格是由藥企自行決定，而之所以一直居高不下，除了藥物的原材料、研發(fā)成本等，還有藥企的利潤問題，以及藥物目前在國內(nèi)仍處于市場壟斷。

其實(shí)，早在諾西那生鈉注射液上市初期，便被納入了醫(yī)保談判日程，國家一直希望和相關(guān)藥企談判，將價(jià)格降下來，滿足患者需要。

今年11月11日，國家醫(yī)保局和藥企進(jìn)行了長達(dá)一個(gè)半小時(shí)的談判，諾西那生鈉注射液的價(jià)格一路從53680元最終被砍到了33000元。

中南財(cái)經(jīng)政法大學(xué)公共管理學(xué)院副教授于長永表示，對(duì)于藥企來說，罕見藥的研發(fā)成本高昂，病患少，銷量有限，成本無法大規(guī)模攤薄，高價(jià)在所難免，而且在專利保護(hù)期內(nèi)，藥企往往也會(huì)刻意抬高價(jià)格，賺回成本。

為何最終能降到3萬多？于長永分析，在醫(yī)保談判現(xiàn)場，擁有戰(zhàn)略購買能力的國家醫(yī)保局與藥企談判，手中的籌碼是“以量換價(jià)”，談的是“團(tuán)購價(jià)”。

談判代表張勁妮也所言，如果這個(gè)藥能進(jìn)入醫(yī)保目錄，以中國的人口基數(shù)，中國政府為患者服務(wù)的決心，很難找到這樣的市場了。

降價(jià)之后，渤健生物官方也做了簡短回應(yīng)稱，諾西那生鈉注射液是首次參與醫(yī)保談判，也是首個(gè)被納入國家醫(yī)保目錄的高值罕見病藥物，“將大舉改善中國SMA患者的治療現(xiàn)狀，切實(shí)減輕其治療經(jīng)濟(jì)負(fù)擔(dān)”。

SMA脊髓性肌萎縮癥是一種相對(duì)常見的罕見病，每40-50人就有一人攜帶致病基因。攜帶者不會(huì)有任何癥狀，但如果兩個(gè)攜帶者結(jié)婚，每次懷孕就都有25%的概率會(huì)生下患兒。

因?yàn)橐欢萎惓５幕颍颊呷淼募∪庀萦跓o力和萎縮，各種運(yùn)動(dòng)功能會(huì)逐漸喪失，不能動(dòng)、不能進(jìn)食、直到最后，不能呼吸，患兒壽命大多不超過2歲。

據(jù)估算，我國目前有二到三萬名SMA患兒。

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